7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话丨戴维·兰普顿：美国没有加入亚投行是个战略性错误******
中新社北京12月31日电 题：戴维·兰普顿：美国没有加入亚投行是个战略性错误
中新社记者 王恩博 曾鼐
在世界范围内推动基础设施建设，是近年来多国内政外交关注的核心议题。中国倡议的共建“一带一路”有效推动了区域一体化发展和沿线国家经济增长。中国发起的亚投行，助力全球更多国家为基础设施建设提供融资。近期，美国推动七国集团(G7)提出的“重建更美好世界”计划也预示着，欧美国家希望在区域基础设施建设方面扮演更重要角色。
推动全球基础设施建设，中美能否合作？中新社“东西问·中外对话”邀请全球化智库(CCG)理事长王辉耀与约翰·霍普金斯大学高级国际研究学院(SAIS)外交政策研究所高级研究员戴维·兰普顿(David Lampton)展开对话。
20世纪80年代至90年代，兰普顿曾经长期担任美中关系全国委员会主席一职，被视作当今美国最权威的“中国通”之一。他表示，中国受益于经济一体化和区域互联互通，美国同样如此。就推动全球基础设施建设而言，美国应当与包括中国在内的各方尝试开展更多合作。中国发起的亚投行有助于让全球更多国家为基础设施建设提供融资，美国没有加入其中是个战略性错误。
戴维·兰普顿。全球化智库 提供现将对话实录摘编如下：
王辉耀：你如何看待习近平主席和拜登总统近期的视频会晤？近期各类外交活动中释放出哪些关于未来中美关系走向的信号？
戴维·兰普顿：在某种程度上，美中关系正处于自尼克松总统1972年访华以来最难以预料的时刻。借用邓小平说过的一句话，我认为美中双方都在“摸着石头过河”。我们正在进行一种循序渐进的尝试，以了解如何在一个截然不同的环境中处理两国关系。此刻与40年前相比已截然不同，其中很重要的一点自然是中国经济的实力及其在塑造区域经济结构和基础设施建设领域的能力迅猛发展。
习近平主席和拜登总统的视频会晤可以给我们更多信心，因为这表明至少双方在处理好美中关系上都有强烈意愿。就两国领导人视频会晤这件事本身来说，我认为谈总比不谈好，这无疑是取得进展的第一步。
11月16日上午，国家主席习近平在北京同美国总统拜登举行视频会晤。新华社记者 岳月伟 摄王辉耀：中美之间有一个巨大的问题，某种程度上也是误解。作为幅员辽阔的大国，中国需要强有力的中央协调。比如在建设三峡大坝、港珠澳大桥等大型基础设施项目时，国有企业发挥着独特作用。但在中国之外，人们对此不太理解。
戴维·兰普顿：我认为就中国的历史而言，这是对的。中国有不同的历史和地理环境，必须应对更多的人口。美国人应该更好地理解中国的特殊情况。同时，中国也需要承认美国的特殊情况。中小型商业是美国经济的支柱，即使最大的公司在多数情况下政府也很少或没有直接所有权。因此，在我们的政治中，私营部门或小企业会担忧如何与拥有国家背景的公司竞争。
在过去中国加入世贸组织，以及未来中国申请加入《全面与进步跨太平洋伙伴关系协定》(CPTPP)的过程中，我们都希望美中可以发展出更多共同的经济实践，以减少两国间的紧张。我的基本感觉是，过去几年里，美国没有加入亚投行，没有加入CPTPP，而中国加入了《区域全面经济伙伴关系协定》(RCEP)，这让我们之间的隔阂越来越大。在我看来，美中两国必须重新尝试获得更多共同的成长。
资料图：中国国旗和美国国旗。图片来源：人民视觉王辉耀：你曾经做过一些关于“一带一路”倡议的探索性研究，并著有《铁河：铁路与东南亚的中国力量》一书。能否介绍一下这本书？
戴维·兰普顿：这本书是关于中国如何自力更生建立起一个高速铁路行业的故事。2000年左右，中国还没有高铁行业或高铁系统，这本书的第一部分描述了中国如何为高铁系统建立技术和基础设施。第二部分则是关于中国如何与七个东南亚国家进行沟通，以建立一个有可能将他们与中国南部连接的铁路系统。
有些人会问，这是一个中国“占领”东南亚的战略吗？我认为并非如此。撇开每个具体项目发展的好坏不谈，总体上我们可以看出，邻国的富裕有助于中国发展，而如果中国周边国家想要致富，他们也需要与中国相连，与彼此相连。这是发展基础设施建设为亚洲实现经济现代化和一体化而作出的努力，并非中国“接管”世界或该地区的阴谋论。
新疆已有8座城市开行中欧班列，本土产品也能够借助“一带一路”走向海外。 李明 摄王辉耀：通过基础设施实现互联互通是一件非常好的事情，美国也开始意识到这一点。美国最近同G7国家一起推出了“重建更美好世界”计划。这个计划和“一带一路”倡议应该以某种方式结合起来。
戴维·兰普顿：我个人认为，美国和其他国家都应该同意“世界需要基础设施”这一观点。两国经济政策之间的区别意味着美国不会像中国一样在世界各地基础设施建设中发挥如此大作用，但我认为美国应该尝试，如果有机会，我们应该与更多朋友合作、与中国合作。
总的来说，美国将在世界范围内采取更多行动。就像中国从这种一体化和连通性中受益一样，如果美国要实现规模经济，我们也需要与更大市场形成更紧密的联系。所以我认为美中两国正朝着同一个方向前进。同时，我也认为全球化并没有消亡。这是现实，美国正重新回到“全球化”这个游戏中来。
随着时间推移，“一带一路”倡议本身也在发展，中国参与了世界上许多地区不同类型的基础设施建设项目，正在积累应对不同情况的经验。总的来说，我认为中国在不断学习，也变得更加慎重。随着时间推移，中国经济增速可能会有所放缓，国内需求也很大，或许中国人自己也会问：我们国家的人才、资源和技术向外应该投入多少，又该留给国内发展多少？
我试图告诉西方观察家，至少按照我的理解，中国对这些问题都进行了讨论，正在探索更健全的政策，而不是在财政上过度投入。我一直认为，中国发起亚投行的一个原因是，能够让中国以外的更多国家为基础设施建设提供融资，这是一个非常好的主意。在我看来，美国在奥巴马政府时期没有加入亚投行是一个战略性错误。(完)
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